在临床上我们经常会看到磁共振(MRI)报告“脑部脱髓鞘病灶”,患者就会很担心,脑部脱髓鞘病灶是不是很严重的疾病,会导致哪些后果,会让人变傻吗?要回答这些问题,首先我们要了解下什么是脑部脱髓鞘病灶。我们
题记:丙酸通过免疫调节机制改变多发性硬化症病程,合理饮食和调节肠道菌群对神经免疫性疾病的治疗非常关键。 德国波鸿鲁尔大学Aiden Haghikia研究组的最新工作表明,丙酸通过免疫调节机制塑造多发
什么是视神经脊髓炎(neuromyelitis optica,NMO)NMO代表视神经脊髓炎。视神经脊髓炎(NMO)和视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)曾被认为是一种多发性硬化(MS),是一种独特但罕
多发性硬化症的具体治疗目标可能因人而异,但总体来说,绝大多数患者都渴望自己的病情能得到良好的控制,并期待自己的生活能恢复到相对正常的水平。为了实现这样的目标,我们需要同时兼顾以下两方面:1.治本 - 保护未来针对病因的治疗是保护你未来的必要手段,你可以将它作为长期治疗目标。治本疗法可能不会立刻缓解你的症状,却能在日后减少疾病对中枢神经系统的损害,减少疾病复发的次数,从而帮助你拥有正常的生活。2.治标 – 改善症状这种治疗更着眼于控制日常生活中或疾病复发时出现的症状。遗憾的是,这种针对特定症状的治疗并不能保护你免于未来疾病带来的伤害,也不能控制疾病的发展。治本:如何减缓多发性硬化症对中枢神经系统的损伤?通常来说,多发性硬化症的长期治疗目标是阻止或减少疾病症状,延缓或避免疾病导致的肢体残疾。通过以下4步可实现这一目标:1.减少疾病复发2.缩短复发期的持续时间3.改善复发期后的修复过程4.减少中枢神经系统受到的损伤在疾病早期实现上述4步尤为重要。因为疾病早期是控制病情、减少损伤的黄金时期,一旦错过就难以再挽回。疾病修正治疗是指南推荐的标准治疗方案,能帮助患者控制病情及症状,达到治本的目的。治标:改善/控制症状多发性硬化症的症状会对日常生活造成严重影响。正因如此,对疾病症状保持良好的控制尤为重要。有许多方法可以帮助我们实现这个目标,其中包括药物治疗,也包括其他综合治疗手段。举例来说,通过药物对膀胱功能异常进行治疗的同时,理疗可以帮助患者改善运动协调及平衡功能。因此,多发性硬化症治疗主要包括针对病因的治疗(即修正治疗)和改善症状的对症支持治疗。常用的治疗多发性硬化症药物和手段1.糖皮质激素对于急性发作,皮质类固醇是最常用的。它们可能通过抑制免疫系统起作用。如果症状影响功能,则短期给予它们以缓解即刻症状(如视力丧失、力量丧失或协调)。例如,口服强的松或静脉注射甲基强的松龙。虽然皮质类固醇可以缩短复发和减缓多发性硬化症的进展,但它们并不能阻止多发性硬化症的进展。皮质类固醇很少长期使用,因为它们会产生许多副作用,如感染易感性增加、糖尿病、升压升高、体重增加、疲劳、骨质疏松、精神异常和消化性溃疡。2、帮助调节免疫系统的药物(即疾病修正治疗)帮助免疫系统不攻击髓鞘的药物也经常被使用。这些药物有助于减少将来复发的次数,是治疗多发性硬化症的重要手段。在国外已经上市的药物包括:l干扰素-β(Interferon-beta 1b and 1a)注射剂,减少复发的频率,并可能有助于延缓残疾。l醋酸格拉替雷(Glatiramer acetate)注射剂可能对早期轻度多发性硬化症患者也有类似的好处。l米托蒽醌(Mitoxantrone),一种化疗药物,可以减少复发的频率和减缓疾病的进展。它最多只能使用2年,只有当其他药物不起作用是采用,因为它最终会导致心脏损害。l那他珠单抗(Natalizumab)是一种每月一次静脉滴注的抗体。与其他药物相比,它在减少复发次数和预防脑部进一步损害方面更为有效。然而,那他珠单抗可能增加罕见的、致命的脑和脊髓感染(进行性多灶性白质脑病)的风险。l阿仑单抗(Alemtuzumab,用于治疗白血病)对治疗复发性多发性硬化有效(复发-缓解型和进展复发型)。它通过静脉注射给药。然而,它增加了严重的自身免疫性疾病和某些癌症的风险。因此,阿仑单抗通常只在两种或两种以上的药物治疗无效时才使用。l免疫球蛋白:每月静脉注射一次,偶尔在其他药物无效时有所帮助。免疫球蛋白是从免疫系统正常的人的血液中获得的抗体。l芬戈莫德、特立氟胺(已在中国上市)和富马酸二甲酯可用于治疗复发性多发性硬化症。这些药物可以口服。芬戈莫德和富马酸二甲酯也增加了进展性多灶性白质脑病的风险,尽管这种风险比Natalizumab低得多。lOcrelizumab:是一种单克隆抗体,用于治疗多发性硬化症的复发或原发性进展型。每6个月给静脉输注一次。它会引起输液反应,包括皮疹、瘙痒、呼吸困难、咽喉肿胀、头晕、低血压和心跳加快。增加进行性多灶性白质脑病风险的药物(那他珠单抗、芬戈莫德和富马酸二甲酯)只有经过专门训练的医生才能使用。此外,服用这些药物的人必须定期检查进展性多灶性白质脑病的迹象。也需要定期进行血液检测JC病毒,它会导致进行性多灶性白质脑病。3、其他治疗方法,l血浆置换是一些专家推荐用于皮质类固醇不能控制的严重复发病患。然而血浆置换的好处尚未确定。在这种治疗中,血液被取出,不正常的抗体被移除,最后血液被重新输回给人。l干细胞移植是在专门从事干细胞移植的中心进行的,对于严重的、难以治疗的疾病可能有些有用。4、症状控制其他药物可用于缓解或控制特定症状:肌肉痉挛:肌肉松弛剂Baclofen(巴氯芬)或Tizanidine(盐酸替扎尼定片)尿失禁:奥昔布宁、坦索罗辛或另一种药物,这取决于神经异常引起的失禁类型。神经异常导致的疼痛:抗痉挛药(例如加巴喷丁、普瑞巴林或卡马西平)或三环抗抑郁药(例如阿米替林)震颤:beta-阻滞剂心得安疲劳:金刚烷胺(用于治疗帕金森病)或更少,用于治疗过度嗜睡症的药物(如莫达芬尼、阿达莫达尼或安非他明)抑郁症:抗抑郁药,例如舍曲林或阿米替林,心理咨询或两种同时。便秘:定期服用的大便软化剂或泻药。尿潴留:尿潴留的人可以学会自己导尿,从而排空他们的膀胱。5、一般辅助治疗患有多发性硬化症的人通常可以保持积极的生活方式,尽管他们可能很容易疲劳,可能无法跟上一个要求很高的时间表。要给与更多的鼓励和安慰。经常的运动,如骑固定自行车、步行、游泳或伸展可以减少痉挛,并有助于维持心血管、肌肉和心理健康。理疗可以帮助保持平衡、行走能力和运动范围,并有助于减少痉挛和虚弱。人们应该自己走得越久越好。这样做可以提高他们的生活质量,并且有助于预防抑郁。避免高温-例如,不洗热水澡或淋浴-会有所帮助,因为高温会使症状恶化。吸烟的人应该停止吸烟。由于维生素D含量低的人往往患上更严重的多发性硬化症,而且服用维生素D可能会降低患骨质疏松症的风险,因此医生通常建议人们服用维生素D补充剂。维生素D补充剂是否能帮助减缓多发性硬化症的进展正在研究中。那些变得虚弱而无法移动的人可能会产生压疮,所以他们和他们的照顾者必须格外小心来预防压疮。如果患者出现残疾,职业的物理和语言治疗师可以帮助他们康复。他们可以帮助人们在多发性硬化症造成残疾的情况下学习功能。社会工作者可以推荐和帮助安排所需的服务和设备。免责声明:本材料仅作相关医疗卫生专业人士、患者及患者家属参考,旨在协助其了解疾病相关知识。文中相关内容不能以任何方式取代专业的医疗指导,也不应被视为治疗或用药建议、患者及患者家属如对疾病治疗或用药有任何疑问,敬请咨询有资质的医疗卫生专业人士。
尊敬的患者及家属朋友:您好!视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一类抗体介导的以视神经和脊髓受累为主的神经免疫疾病,好发于中国、日本等东亚国家,90%以上的患者为复发性病程,遗留严重的神经功能残疾,给社会和家庭带来严重的危害。目前预防NMOSD复发常用药物包括激素、免疫抑制剂或者单克隆抗体(如利妥昔单抗、伊耐利珠单抗等)。这些药物均需长期使用,易出现严重的副作用如骨质疏松、股骨头坏死、严重的感染、进行性白质脑病等,也不能完全杜绝复发。嵌合抗原受体T淋巴细胞免疫疗法(CAR-T)是一种全新的细胞治疗方法,可以有效的清除异常免疫B细胞,减少致病抗体产生,从而达到治疗目的,已在血液病治疗中取得巨大的成功。国内外研究均已证实BCMA单靶点CAR-T治疗NMOSD的安全性和持久有效性。基于目前的研究进展,浙大一院正在开展一项关于“BCMA/CD19双靶点的CAR-T细胞治疗难治性视神经脊髓炎的安全性和有效性的临床研究”,拟向全国招募患者。入选标准:1)确诊为视神经脊髓炎,至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上、但症状控制欠佳或无效(1年内有1次以上复发或EDSS评分增加0.5以上);2)育龄妇女在给药开始前尿妊娠试验阴性,并同意在试验期间直至最后一次随访采取有效的避孕措施者;3)自愿参加本试验并签署知情同意书者。招募数量及研究周期:拟招募20例患者。药物治疗后随访观察2年。可能得获益:1)可能会使受试者疾病得到缓解2)可以得到医生对病情规律的随访及提供诊疗指导3)为日后其他患者的治疗提供帮助关于研究费用及相关补偿1)研究所用的药物:免费向您提供试验研究用细胞制剂。2)补偿:完成每次访视后,研究中心将及时为受试者报销交通费,每次访视补偿人民币200-500元;如按要求采集用于探索性研究的细胞PK&PD样本(包括外周血),研究中心将及时向受试者提供营养补贴,每个采血点补偿人民币200-500元。3)赔偿:针对受试者在研究过程中所出现的伤害,我们将采取如下措施:a)受试者因参加研究而直接导致的损伤,我们首先将积极进行免费救治。b)对于出现与细胞治疗相关严重不良事件的受试者,申办方除协调积极治疗和承担治疗的费用,申办方向研究者提供法律上与经济上的担保,但由医疗事故所致者除外。c)申办方已为本研究购买了临床研究保险。如果您对该研究感兴趣,可以通过以下方式咨询:联系人:魏瑞理浙江大学医学院附属第一医院庆春路院区神经免疫病专科门诊(每周二上午)梁辉浙江大学医学院附属第一医院庆春路院区7号楼4楼神经内科医生办公室(工作时间)或专家门诊(每周四下午)胡永仙主任医师浙江大学医学院附属第一医院余杭院区3号楼6楼血液科医生办公室
临床上常见的脱髓鞘疾病是多发性硬化(multiple sclerosis ,MS)和视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。视神经脊髓炎谱系疾病包括了经典的视神经脊髓炎(NMO)和其他相关的脱髓鞘疾病,比如MOG,MBP抗体相关的视神经脊髓炎谱系疾病,但随着研究的深入,越来越多的研究者认为MOG抗体相关疾病与经典的NMO有着明显的不同,认为MOG抗体病是一类不同于NMO的疾病类型。下图比较了MOG抗体病、NMO和多发性硬化的不同特点,有助于我们临床鉴别诊断。备注: O N 视神经炎 ;A DEM 急性播散性脑脊髓炎 ;LETM 长节段横贯性脊髓炎 ; M OG-AD 髓鞘少突胶质糖蛋白抗体病 ;NMO 视神经脊髓炎; M S 多发性硬化症;MRI 磁共振成像 ;C SF 脑脊液; OCBs 寡克隆带 ;RRMS 复发缓解型多发性硬化(浙江大学医学院附属第一医院 神经内科 魏瑞理 编译)
多发性硬化(multiple sclerosis,MS)是以中枢神经系统(CNS)白质脱髓鞘病变为特点,遗传易感个体与环境因素作用发生的自身免疫性疾病。MS是中枢神经系统脱髓鞘疾病中最常见最主要的疾病
北京时间8月23日,发表在《Cell》上的一项新研究中,来自美国西奈山医学院的研究人员发现,禁食减少了人和小鼠的炎症,同时,可以在不影响抗菌免疫力的情况下改善炎症性疾病。 近年来,高糖高热量的西方饮食方式在全球各地蔓延,人口肥胖率呈现了爆发性地增长。已有诸多研究表明肥胖与全身性慢性炎症有关,还有助于增加一系列疾病的风险。相反,低热量饮食或禁食已被证实与人体代谢、自身免疫和炎症等多种健康问题的改善相关,并已被证明可以延长寿命。因此,近年来兴起的饮食限制疗法,引起了公众和科学界的广泛兴趣,但禁食不应被视为一种时尚。虽然急性炎症是一种有助于抵抗感染的正常免疫过程,但慢性炎症可能会对健康产生严重影响,包括导致心脏病、糖尿病、癌症、多发性硬化症和炎症性肠病等多种疾病。过去有研究表明,在接受热量限制的超重或肥胖个体中进行的临床研究显示血液中的促炎细胞因子减少。该研究通讯作者、西奈山医学院精确免疫学研究所所长、血液学和肿瘤内科Miriam Merad教授说:“众所周知,限制热量摄入可以改善炎症和自身免疫性疾病,但我们对减少热量摄入控制炎症的机制知之甚少。”为此,Merad及其同事研究了禁食对免疫细胞稳态的影响。他们招募了12名健康且体重正常的参与者。首先使用质量细胞计数法在禁食前和禁食期间对参与者的血液循环细胞进行分析。引人注意的是,他们发现禁食显著减少了血液循环中称为单核细胞的促炎细胞释放,并且在小鼠中获得了类似的结果。 图片来源:CellMerad教授说:“单核细胞是一种高度炎症性免疫细胞,可以造成严重的组织损伤。由于人类在最近几个世纪养成的饮食习惯,单核细胞在血液循环中的数量越来越多。”该研究联合通讯作者、西奈山医学院肿瘤科和Tisch癌症研究所Stefan Jordan博士说:“考虑到由慢性炎症引起疾病的广泛性,以及受这些疾病影响的患者数量的激增,研究禁食的抗炎效果有着巨大的潜力。”研究团队计划继续尝试破译禁食改善炎症性疾病的分子机制,这或将带来预防和治疗各种人类疾病的新策略。
多发性硬化症是全球目前最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。全球约有250多万人患有多发性硬化症。多发性硬化症发病率有巨大的地理和种族差异,由赤道向两极呈梯度升高。亚非洲地区发病率相对较低。中国目前缺乏完整的流行病学调研,估计患病率与亚洲人群相似。简单地说,多发性硬化症是一种主要累及中枢神经系统的神经科疾病。中枢神经系统由脑和脊髓构成,是人体控制和调节身体其他各个部位的核心。小到最简单的呼吸,大到复杂的思维,这些功能都在人体的中枢神经系统指挥下完成。一系列功能和形态各异的神经细胞(神经元) 构成了如此强大的中枢神经系统。多发性硬化症在不同患者中的表现有很大的个体差异,因此很难准确评估这种疾病对你未来生活产生的影响。关于多发性硬化症,你不得不知道的事情!多发性硬化症会累及中枢神经系统,导致神经元之间信号传导的速度减慢中枢神经系统控制着人体的绝大多数机能,因此患有多发性硬化症的患者会经历一系列特点不同的症状比较典型的症状有:行动能力受损、视力障碍、疲乏、认知损害。这些只是常见症状中的一部分。多发性硬化症与免疫系统的关系正常情况下,人体的免疫系统发挥着重要的对抗外界病原体的功能,免疫系统对外来入侵的病原体(如细菌、病毒等)发动攻击以保护人体。多发性硬化症的患者免疫系统会出现异常,其具体原因尚不明朗。罹患多发性硬化症,你身体中的免疫系统会产生紊乱,导致它把中枢神经里健康的细胞错认为病原体,从而错误地发起攻击。这种来自自身免疫系统的错误识别和攻击,导致神经元外侧包裹着的脂质受损 – 这层脂质就是我们所说的髓鞘(myelin)。为何髓鞘受损会导致这些症状产生?包裹在神经元外侧的髓鞘帮助神经信号传导在神经元之间快速的传递。这是一种非常高效的信号传递机制,它是人体复杂功能得以实现的基础,包括你的动作、感觉甚至是思维。多发性硬化症损伤到髓鞘,人体神经元之间的信号传导速度就会变慢。像电线被剥去了绝缘层,电流在其中传递的速度会因此而大幅下降。这样一来,负责指挥你身体其余部分运作的神经的效率就会大打折扣。极端的髓鞘损伤会导致信号传递的中止。这可能会阻碍你脑和身体其余部分间的信息互通。 这时,多发性硬化症的各种症状也就因此产生。人体的哪条信号通路受损决定对应的病症,多发性硬化症症状的多样性和难预测性也就随之而来。什么是病灶中枢神经系统中髓鞘受损比较明显的部位称为病灶或斑块。病灶出现在中枢神经系统中的位置,决定了你能否感受到病症。比如说,出现在视神经中的病灶可能会引起视力障碍,这种症状很容易早期被察觉。其他一些症状可能更为隐匿,也因此长期难以被发现,这种病灶即为亚临床病灶。只有通过特定的医学影像学检查–磁共振成像(MRI)才能将它识别出来。多发性硬化症的常见临床症状中枢神经系统控制着人体的几乎所有重要机能,因此患有多发性硬化症的患者可能会出现一系列不同的症状, 每个人所经历的也不尽相同。一些常见的运动相关症状如下:l疲乏l麻木、针刺感l视力障碍l运动协调和平衡受损l肌肉力量下降和僵硬l震颤l言语能力下降、吞咽困难l膀胱直肠功能障碍l性功能障碍思考以及记忆相关的症状(也被称为认知障碍)也很常见,比如以下症状:l注意力下降l思维组织力下降l解决问题的能力下降多发性硬化的分类多发性硬化症有多个不同亚型。最常见的是复发缓解型,约占全部多发性硬化症患者的85%。除此之外还有其他亚型,如原发进展型(约占全部患者的10%)及继发进展型。50-60%的复发缓解型患者会逐步发展成继发进展型多发性硬化症,但妥当的治疗可以显著延缓疾病进展。多发性硬化症的类型决定了患者病程中症状发生的频率以及疾病导致残疾的程度,不同亚型患者的区别很大。正确了解疾病分类,可以更好地帮助患者控制和管理疾病。多发性硬化症亚型概览:复发缓解型这一亚型的患者会多次经历疾病复发–再缓解的过程。在复发期间,患者会经历症状加重或是出现新的症状。缓解期内,这些症状会减轻甚至消失。约有85%的多发性硬化症患者属于这一亚型。继发进展型有些复发缓解型患者会逐步进展成继发进展型患者。随着疾病进展,这些患者将不会再经历明显的复发与缓解,但是他们的肢体功能会持续受损,甚至发展成不同程度的残疾。原发进展型约有10%的患者属于这一亚型。这些患者自疾病初期就没有复发-缓解的过程,而在不断进展和加重,从而逐步造成其肢体功能受损。原发进展型包括一种特殊的亚型—进展复发型。这些患者最初被诊断为原发进展型,但偶尔也会经历一次复发。什么是复发缓解型?多发性硬化症患者的免疫系统误将自身中枢神经系统作为免疫攻击的目标,破坏髓鞘。神经元之间的信号传导必须依赖这一层髓鞘才得以进行。髓鞘一旦受损,神经信号传导也就被影响,从而出现疾病症状。幸运的是,人体具有一定的自我修复能力,这种对髓鞘的修复称为髓鞘再生。尽管存在自我修复,但修复后的髓鞘很难恢复到正常水平,导致神经中信号传递的速度变慢。这些损伤导致了多发性硬化症的症状出现。复发即是损伤正在发生的标志。随着人体逐步修复这些损伤,患者就进入了缓解期。患者不断经历这样的疾病复发和缓解过程,因此这一亚型被称为复发缓解型。在疾病初期,一定程度的损伤可以被修复。随着疾病进展,损伤不断累积,人体自我修复的难度越来越大,最终留下永久性的后遗症。假如得不到规范治疗,许多复发缓解型患者会逐步进展成继发进展型。什么是继发进展型?大部分多发性硬化症患者被诊断为复发缓解型患者。其中有些患者尽管复发次数越来越少,症状和肢体残疾却在逐步加重。这一亚型称之为继发进展型。绝大部分继发进展型患者不会再经历复发-缓解的过程。由于个体差异,这种疾病的加重和肢体残疾的程度因人而异。什么是原发进展型?仅有10%的患者属于这一亚型。从疾病之初,这些患者的肢体功能受损就不断加重,没有任何缓解。这一亚型的患者个体差异也很大。病情变化的速度有所不同。有些患者病情可能会快速进展,另一些患者的病情可能会暂时稳定。不论属于哪一亚型,患者的日常生活都受到极大影响。也有些患者最初被诊断为原发进展型,但偶尔也会经历一次复发。这一亚型被称为进展复发型多发性硬化症。
FDA批准eculizumab用于治疗视神经脊髓炎美国食品和药物管理局(FDA)今天早些时候在一份声明中宣布,美国食品药品管理局(FDA)批准了人源化单克隆抗体eculizumab (Soliris,Alexion制药厂)用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP-4)自身抗体阳性的成年人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。这使得依库珠单抗(eculizumab)成为第一个FDA批准的用于该适应症的药物。“这项批准改变了NMOSD患者的治疗前景”,医学博士比利·邓恩在一份新闻稿中说,他是FDA药物评估和研究中心神经病学产品司长。他补充说,NMOSD是一种“严重影响患者生活的疾病”。这项批准在很大程度上是基于第三阶段多国PREVENT试验的结果,该研究在最近的美国神经学会(AAN)2019年年会上发表,并同时发表在“新英格兰医学杂志”(New England Journal Of Medicine)上。据Medscape医学新闻报道,143名接受安慰剂治疗的AQP 4抗体阳性的NMOSD患者中,43%的人经历了复发,而接受依库珠单抗静脉滴注的NMOSD患者中有3%的患者发生了复发。后一组的年化复发率也较低。在被问及批准与否时,医学博士、德克萨斯大学休斯顿分校神经内科的神经病学和神经外科的临床助理教授埃迪·巴顿(Eddie Patton)指出,这种药物“为NMOSD患者提供了一种非常精准的治疗”。巴顿对Medscape医学新闻说:“我不能充分强调这种疾病通常给病人带来的负担。因此,有针对性的东西被证明是更有效的,而不只是减低复发,这是令人兴奋的,”巴顿告诉Medscape医学新闻。特别警告依库珠单抗是一种C5补体抑制剂。NMOSD,也常被称为NMO(视神经脊髓炎),是一种罕见的补体介导的中枢神经系统紊乱。它的特点是复发,与残疾增加有关,包括失明和瘫痪。FDA指出,在美国大约有4000到8000名患者受到NMOSD的影响。此外,大约73%的患者有抗AQP 4抗体。NMOSD主要影响妇女。在PREVENT研究中,91%的参与者是妇女;初次接受药物时的平均年龄为44.3岁。这项试验是在18个国家进行的。48周以后,与安慰剂治疗相比,使用依库珠单抗治疗使NMOSD复发率降低94%。试验中最常见的不良反应是上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻和背痛。FDA在其发布的报告中指出,这种药物“有一个特别的警告,提醒医护人员和病人,在接受Soliris治疗的患者中已经发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染,如果不及早识别和治疗,这种感染可能会迅速危及生命或致命”。此外,该机构补充说,在给有任何其他感染的病人服用这种药物时,应谨慎使用。值得注意的是,在PREVENT研究中没有发现脑膜炎球菌感染的病例。依库珠单抗Soliris只能通过风险评估和缓解策略(REMS)计划获得,并“必须被FDA批准的病人用药指南所免除”FDA说。该机构于2月份为NMOSD批准了依库珠单抗的优先审查。欧盟目前正在审查提交文件的情况,预计今年晚些时候将在日本提交。邓恩说:“我们与制药公司进行了广泛的工作,以加快开发和批准对NMOSD患者的安全和有效的治疗,我们将继续致力于这些治疗其他罕见疾病的努力。”该药物曾被FDA批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症和全身重症肌无力。“今天的批准是NMOSD团体的一个重要里程碑,”致力于NMOSD的非营利组织Guthy-Jackson慈善基金会的联合创始人维多利亚·杰克逊(Victoria Jackson)在Alexion发布的一份新闻稿中说。“FDA批准Soliris是这些NMOSD患者新时代的开始,因为我们继续我们的使命,以治疗这种威胁生命的疾病,”杰克逊补充说。在AAN会议上对预防结果发表评论时,纽约Lenox Hill医院Northwell多发性硬化症中心的神经免疫学专家,医学博士阿瑟夫·哈雷尔告诉Medscape医疗新闻,防止复发对这些患者“至关重要”。他补充说:“我认为,使用FDA批准的治疗视神经脊髓炎的药物是有效的。” 哈雷尔指出,目前正在为这一指示进行其他一些治疗。“我认为我们将看到越来越多的选择,这将导致更好地控制该病”他说。Cite this: FDA Approves First Drug for Neuromyelitis Optica - Medscape - Jun 27, 2019.